Matic z Duchennovo mišično distrofijo končno prejel gensko terapijo v ZDA

Iz Društva Viljem Julijan so sporočili, da je Matic po večletnem upanju in mesecih intenzivnega zbiranja sredstev končno prejel zdravilo, ki prinaša novo upanje v njegovo življenje: "To je Matičeva življenjska in največja zmaga. Naša in njegova največja želja se je končno uresničila. Prejel je zdravljenje, ki mu daje možnost za življenje in lepšo prihodnost. Naša družina je presrečna, iz src nam je padel velik kamen," sta povedala ganjena starša Živa in Tadej.

Kako je potekalo zdravljenje?

Matic se je konec aprila odpravil v ZDA, kjer je najprej opravil dodatne laboratorijske teste, s katerimi so zdravniki potrdili, da je primeren za zdravljenje. Zdravilo Elevidys je nato prejel prek intravenske infuzije, ki je trajala približno dve uri. Po zdravljenju se je počutil odlično, njegovo stanje je stabilno. V ZDA bo z družino ostal še približno tri mesece na opazovanju, nato pa se bo predvidoma ob začetku novega šolskega leta vrnil domov.

Poziv državi: Zdravljenje ne sme biti breme posameznikov

Ob tem velikem uspehu pa iz Društva Viljem Julijan znova pozivajo državo, naj sistemsko uredi dostopnost do najnovejših zdravljenj za otroke z redkimi boleznimi – tudi do tistih, ki v EU še niso odobrena, so pa dostopna v ZDA. "Država mora zagotoviti pogoje in financiranje za tovrstna zdravljenja. Obstajajo tudi drugi otroci z Duchennovo mišično distrofijo, ki bi lahko prejeli Elevidys, a si tega ne morejo privoščiti," opozarja dr. Nejc Jelen: "Zdravljenje otrok ne sme temeljiti na dobrodelnosti. To mora biti sistemska pravica."

Ustanovitelj Društva Viljem Julijan, Gregor Bezenšek, je dodal: "Otroci z najtežjimi boleznimi imajo pravico do najnovejših terapij. Če sistem tega ne omogoča, ga je treba popraviti. Cena zdravil ne sme biti pomembnejša od življenja otroka."

Kruta resničnost bolezni

Matic se je rodil z Duchennovo mišično distrofijo, izjemno redko in napredujočo genetsko boleznijo, ki povzroča postopno odmiranje mišic. Otroci z DMD pogosto že pri desetih letih pristanejo na invalidskem vozičku, pozneje izgubijo tudi mišično moč v rokah in trupu. Bolezen prizadene tudi srce in dihalne mišice – večina bolnikov umre pred 30. letom starosti.

Zdravilo Elevidys, prvo gensko zdravljenje za DMD, je bilo v ZDA odobreno leta 2023 za otroke, mlajše od pet let (v določenih primerih tudi starejše). V EU zdravilo še nima dovoljenja za promet, kar pomeni, da je na voljo le samoplačniško.

Matičeva starša sta decembra 2023 skupaj z Društvom Viljem Julijan začela zbiralno akcijo, ki je v nekaj mesecih zbrala neverjetnih 2,1 milijona evrov. Preostanek stroškov zdravljenja sta krila iz prihrankov in posojil.