Elevidys
Matic z Duchennovo mišično distrofijo končno prejel gensko terapijo v ZDA
8-letni Matic iz Slovenije, ki se bori z redko in hudo boleznijo, je v ameriški bolnišnici Nemours Children's Hospital na Floridi končno prejel težko pričakovano gensko zdravljenje z zdravilom Elevidys. Njegovo počutje je odlično, družina pa ne skriva solz sreče.
Velika zmaga solidarnosti: Matic odhaja na zdravljenje v ZDA
Po štirih mesecih zbiranja sredstev se je uspešno zaključila akcija za osemletnega Matica iz Škofje Loke, ki trpi za redko gensko boleznijo. Z vašo pomočjo so zbrali potrebna dva milijona evrov za zdravljenje z gensko terapijo v ZDA, kjer bo Matic začel zdravljenje konec aprila. Zdravljenje na Floridi bo trajalo štiri mesece, Matic pa bo dobil gensko terapijo, ki mu daje upanje za boljšo prihodnost.
5-letni Miloš je fantek z redko genetsko boleznijo kože
V Društvu Viljem Julijan so začeli s kampanjo, s katero želijo omogočiti slovenskim otrokom z redkimi boleznimi čim prejšnji dostop do najnovejših genskih zdravljenj. Nedavno sta bili namreč v ZDA odobreni novi in trenutno edini genski zdravili za dve zelo hudi in kruti ter drugače neozdravljivi genetski bolezni – bulozno epidermolizo in Duchennovo mišično distrofijo. Za ti dve bolezni do sedaj ni bilo nobenega pravega zdravila, v ZDA pa sta sedaj bolnikom na voljo dve revolucionarni novi genski terapiji Vyjuvek in Elevidys, ki sta trenutno edini tovrstni zdravili, ki pa še nista na voljo v Sloveniji oziroma v EU.
