Novorojenček

(Foto: Thinkstock)

Študijo bodo vodili raziskovalci švedskega instituta Karolinska in britanske bolnišnice Great Ormond Street, na spletni strani piše BBC. Izvorne celice, ki jih bodo uporabili v raziskavi, bodo pridobili iz splavljenih zarodkov.

Bolezen osteogenesis imperfecta vsako leto prizadene okoli 25.000 novorojencev. Pri otrocih, ki se rodijo z več zlomi, je lahko usodna. Tiste, ki preživijo, pa lahko letno doleti do 15 zlomov, pestijo jih tudi krhki zobje, poškodbe sluha in težave pri rasti.

Bolezen povzročajo napake pri razvoju otrokove DNK, zaradi katerih kolagena, ki naj bi tvoril strukturo kosti, ni ali je slabe kakovosti. Donirane izvorne celice naj bi v primeru te bolezni popravile "navodila" za rastoče kosti.

"Gre za zelo resno bolezen. Naš cilj je ugotoviti, ali terapija z izvornimi celici v maternici lahko izboljša stanje in zmanjša število zlomov," je za BBC povedala profesorica Lyn Chitty iz britanske bolnišnice, ki bo vodila genetske teste, s katerimi bodo iskali napake, ki vodijo v osteogenesis imperfecta.

V raziskavi bodo neposredno v prizadeti fetus vbrizgali tip izvorne celice, ki se razvije v zdravo kost, hrustanec in mišico. Petnajst otrok bo infuzije izvornih celic deležno v maternici in še enkrat po rojstvu. Še 15 otrokom bodo to terapijo nudili samo po rojstvu. Nato bodo število zlomov primerjali z nezdravljenimi bolniki.

Plod

(Foto: Profimedia)

Izvorne celice bodo prvič injicirali med 20 in 34 tednom nosečnosti, to je po tistem, ko se že razvijejo spolne žleze. Zaradi tega ne bi smelo biti tveganja, da bi donirane celice postale del prejemnikovih sperme ali jajčec. Tveganje, da bi prejemnik zavrnil donirano tkivo, ki obstaja pri transplantaciji organov, naj bi bilo nizko.

"Če bi lahko zmanjšali pogostost zlomov, okrepili kosti in izboljšali rast, bi to imelo ogromen vpliv," je povedala doktorica Cecilia Gotherstrom z inštituta Karolinska.

Transplantacijo izvornih celic v maternici so doslej že izvedli v dveh primerih osteogenesis imperfecta. A brez ustrezne klinične študije ni mogoče dognati, kako učinkovita je ta terapija, izpostavlja BBC.

Po mnenju Gotherstromove bi lahko študija, če bo uspešna, tlakovala pot drugim prenatalnim oblikam zdravljenja za starše, ki nimajo druge možnosti. Koristi od tovrstne terapije bi lahko po njenih besedah v prihodnje imeli ljudje z drugimi napakami kosti in mišičnimi motnjami, kot je Duchennova mišična distrofija.